2024年4月29日，领诺（上海）医药科技有限公司（以下简称“领诺医药”）宣布SLN12140正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可以启动临床试验评估SLN12140对IgA肾病等补体相关疾病的治疗价值。
结合4月初这一产品在澳大利亚一期临床试验的获批，领诺医药创始人兼首席执行官韩照中博士表示：“感谢领诺团队的努力，也祝贺领诺团队取得这一有里程碑意义的成就！作为领诺医药的核心产品，SLN12140获准启动临床试验，将是领诺医药发展历程上一个显著的节点。领诺医药的研发重点也将从临床前研发为主逐步进化为产品的临床转化为主。领诺团队将与投资人、合作方一起，加速推进SLN12140这一有极大潜力的下一代补体抑制剂在多种临床适应症的临床试验，为国内、外的患者提供更安全、更有效、更方便可及的用药选择”。
补体作为人体血清中的一类蛋白质，在人体抗感染免疫、组织修复与再生中发挥着重要的生理学功能。补体系统失调也跟多种疾病如一些致死性罕见病（比如PNH）和炎症性疾病（比如IgA肾病、急性肾损伤等）、老年退行性疾病（比如干性视网膜黄斑变性或地图样病变等）有密切关系。补体药物开发近年来如火如荼，跨国大药企如阿斯利康、诺华、罗氏、赛诺菲、安进、优时比、阿斯泰来等通过并购或自主研发均在补体药物领域布局，其中阿斯利康在2021年以390亿美元的价格完成对Alexion制药公司的整体并购获得其补体管线，并在2022年在4个极端罕见病市场获得60亿美元以上的年度销售收入。目前补体药物的开发正逐步趋向更安全、更有效、病人依从性或可及性更高（费用、用药周期、用药方式等）的新一代产品发展，以便从罕见病向有更大市场空间的炎症性疾病或老年退行性疾病等慢病市场拓展。更好的靶点选择、分子设计、适应症选择或临床开发路径，是目前补体药物研发的热点。诺华推出的补体因子B（CFB）小分子抑制剂在2023年底获批用于PNH的临床治疗，以及近期向FDA提交NDA申请用于IgA肾病的治疗，进一步推升了医药界对新一代补体药物的关注。SLN12140是一款新一代补体靶向药物。基于路径选择性的补体抑制活性、VHH-Fc的结构形式、超高亲和力和特异性的分子特征，SLN12140在临床前PK、PD和CMC、GLP TOX研究中均表现出新一代补体药物的基本特征。和现有获批的补体产品比较，SLN12140的补体旁路路径选择性抑制，不仅能有效避免C5靶向分子的疗效不足问题，更因其较好的安全性有向更多适应症包括大病、慢病市场的拓展空间。其较长的体内半衰期、较强的组织渗透性、较高的生物利用度等理想药学特征，也决定了这一分子能以更方便的皮下给药方式、更长的给药周期治疗病人，有希望极大提升疾病的治疗效果、病人的生活质量和用药依从性。