领诺医药利用自有穿越血脑屏障递送技术开发的、用于治疗异染性脑白质病（MLD）的重组酶替代治疗产品获得FDA孤儿药资格（ODD）认证
2023-12-18
2023年12月18日，领诺（上海）医药科技有限公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）函件，其开发的全球首个穿越血脑屏障的重组芳香基硫酸酯酶A（arylsulfatase A， ARSA）正式被授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗异染性脑白质病（Metachromatic Leukodystrophy, MLD）。
MLD是一种基因突变导致的ARSA酶活性降低引起的严重神经退化性遗传代谢病，也是最常见的溶酶体储积症之一，致死率高，病人难以存活到成年期，目前缺乏有效的治疗方式。因其良好的安全性、有效性以及较高的临床转化效率和清晰的市场开发路径，重组酶替代治疗（ERT）是治疗MLD这一类酶缺乏症的首选。但由于MLD的有效治疗需要重组酶穿越血脑屏障并递送到脑组织，技术手段的缺失导致武田（Takeda）制药MLD酶替代治疗项目的临床失败。
自2019年成立于张江药谷以来，领诺医药致力于开发穿越血脑屏障的药物递送技术，其独立开发的Nano Brain Pass（NBP）技术已提交PCT专利，并在中国、美国、欧盟等国落地实施。和目前仅存的Roche、Denali、JCR平台技术比较，领诺的NBP技术有更好的可生产性、可开发性和安全性。在多个项目开发中，NBP技术均显著提升多肽、蛋白、酶、抗体片段等不同类型治疗分子的CNS靶向递送效率。目前，领诺正与合作者一起，进一步拓展NBP技术的应用范围，探索用于CNS靶向递送siRNA药物的可行性。