领诺医药利用自有穿越血脑屏障递送技术开发的、用于治疗异染性脑白质病(MLD)的重组酶替代治疗产品获得FDA孤儿药资格(ODD)认证
2023年12月18日,领诺(上海)医药科技有限公司收到美国食品药品监督管理局(FDA)函件,其开发的全球首个穿越血脑屏障的重组芳香基硫酸酯酶A(arylsulfatase A, ARSA)正式被授予孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD),用于治疗异染性脑白质病(Metachromatic Leukodystrophy, MLD)。 MLD是一种基因突